Lasten lääke- ja laitetutkimusten tavoitteena on kehittää nykyisten hoitojen rinnalle tehokkaampia vaihtoehtoja sekä löytää uusia hoitomuotoja sairauksiin, joita ei ole aiemmin pystytty hoitamaan.
Lasten kliinisen tutkimuksen haasteena on usein tutkimuksen kalleus ja lapsilla tehtävän tutkimuksen vaativuus. Kliininen tutkimus on lääketieteellistä tutkimusta, joka suoritetaan ihmisillä esimerkiksi lääkkeen tai menetelmän tehon selvittämiseksi.
"Lapsilla on oikeus tutkittuun ja näyttöön perustuvaan hoitoon."
-Matti Hero
Erityisesti lääketutkimuksen lisääntynyt sääntely ja siihen liittyvä vaativa ja erityisosaamista edellyttävä lupa- ja seurantaprosessi asettavat haasteita lasten lääketutkimuksen toteuttamiselle.
”Lapsilla on oikeus tutkittuun ja näyttöön perustuvaan hoitoon. Suurin osa potilaista, jotka eivät saa lapsilla testattuja lääkkeitä, ovat kaikista haavoittuvimmassa asemassa olevia, eli vastasyntyneitä ja harvinaissairauksia sairastavia”, kertoo Kliinisen tutkimuksen yksikköä johtava ylilääkäri Matti Hero.
Lasten syöpähoito on samalla tutkimusta
Suomessa vuosittain noin 150 alle 16-vuotiasta lasta sairastuu syöpään. Heistä noin kolmasosa hoidetaan HUSissa. Lasten syöpähoitotutkimukset ovat ehdoton edellytys sille, että potilaat saavat uusinta ja tehokkainta hoitoa vaikeaan sairauteensa. Ilman Kliinisen tutkimuksen yksikön apua, ei tutkimuksia voisi tässä mittakaavassa toteuttaa.
Kliininen tutkimus lisää syöpää sairastavien lasten paranemismahdollisuuksia merkittävästi.
Syöpähoidon tavoitteena on, että jokaisen lapsipotilaan hoito tapahtuisi osana jotakin kansainvälistä hoito- ja tutkimusohjelmaa. Kliininen tutkimus lisää syöpää sairastavien lasten paranemismahdollisuuksia merkittävästi. Potilaista noin puolet on mukana kansainvälisissä lääketutkimuksissa.
Uusi lastensairaala vastaa kansallisella tasolla monista lasten ja nuorten syöpähoitotutkimuksista. Tutkimusten vuoksi sairaalaan tulee potilaita hoidettavaksi myös eri puolilta Suomea ja esimerkiksi Baltian maista.
Tiiviit kansainväliset verkostot mahdollistavat sen, että ulkomailla käynnissä olevat tutkimukset voivat hyödyttää myös suomalaisia potilaita. Jos harvinaista sairautta koskevaa hoitoa ei ole saatavilla Suomessa, potilaille voidaan tarjota mahdollisuus saada hoitoa muualla Euroopassa.
Kliinisen tutkimuksen yksikkö tutkijan tukena
Uudessa lastensairaalassa on tällä hetkellä käynnissä 45 lasten lääke- tai laitetutkimusta, joista noin puolet koskee syöpää sairastavia lapsia. Vuonna 2025 on käynnistymässä ennätysmäärä tutkimuksia eli 18 uutta tutkimusta.
Lasten kliinisen tutkimuksen yksikkö vastaa lasten ja nuorten lääke- ja laitetutkimuksen sekä biopankkitutkimuksen kehittämisestä ja hyödyntämisestä.
Jotta laite- tai lääketutkimus onnistuu, päätutkija ja tutkimusryhmä tarvitsevat monen Kliinisen tutkimuksen yksikön ammattilaisen apua muun muassa lääkäreiden, tutkimushoitajien, koordinaattoreiden ja laboratoriohoitajien. Potilaita tutkimuksissa on mukana yhdestä useisiin satoihin. Tutkimusta tehdään samaan aikaan useassa sairaalassa eri puolilla maailmaa.
”Toiminta on muuttunut merkittävästi viimeisen kahden vuoden aikana, kun olemme saaneet lisää kokemusta tutkimusprosessin läpiviemisestä. Se näkyy myös lääke- ja laitetutkimusten määrän kasvuna. Ilman yksikkömme osaamista, moni tutkimus jäisi toteutumatta,” kertoo projektipäällikkö Heli Keinänen Kliinisen tutkimuksen yksiköstä.
Tutkimusprosessi alkaa yhteydenotolla, jonka jälkeen tehdään salassapitosopimus, arvioidaan tutkimuksen tarpeellisuus ja toteuttamismahdollisuudet sekä valitaan päätutkija ja muu henkilöstö. Tähän menee noin kaksi viikkoa. Seuraavaksi on valintaprosessi, joka kestää yhdestä kolmeen kuukautta. Tähän vaiheeseen kuuluu vaadittavien asiakirjojen täyttäminen, toimeksi antajan ja tutkimushenkilöstön tapaaminen sekä hyväksyminen tai hylkäys tutkimuskeskukseksi.
Valmisteluvaihe kestää neljästä kuukaudesta kahteen vuoteen. Tänä aikana käsitellään tutkimuslupahakemukset, neuvotellaan sopimuksista ja budjetista sekä toteutetaan tutkimuskoulutukset. Tutkimusvaihe voi kestää yhdestä kymmeneen vuotta. Tänä aikana rekrytoidaan tutkittavat ja toteutetaan tutkimus protokollan mukaan. Kun tutkimus päättyy, tutkimukseen liittyvä dokumentaatio saatetaan loppuun. Lopuksi toimeksiantaja raportoi tutkimustulokset.
Uusista lääkkeistä apua vaikeaan migreeniin
Yksi tänä vuonna alkavista uusista tutkimuksista on vaikean migreenin lääketutkimus. Aikaisemmin lapsille ja nuorille ei ole ollut tarjolla uuden polven migreenilääkkeitä, joista on saatu hyviä tuloksia aikuisten migreenin hoidossa.
”Perheet ovat pitkään kysyneet näiden lääkkeiden perään, mutta lääkityksen aloittaminen ei ole ollut mahdollista ennen nyt alkavaa lääketutkimusta, kertoo lastenneurologi Tuuli Immonen Uudesta lastensairaalasta.
Vaikea migreeni laskee selvästi lasten ja nuorten elämänlaatua. Monilla esimerkiksi koulunkäynti ja harrastukset jäävät väliin niinä päivinä, kun migreeni yllättää. Osa kärsii migreenistä jopa 10–15 päivänä kuukaudessa.
”Meillä ei ole ollut vuosiin migreenilääketutkimusta HUSissa. Lääkärin näkökulmasta Kliinisen tutkimuksen yksikön tuki on ollut korvaamatonta, sillä hakuprosessi on ollut pitkä ja monivaiheinen. On hienoa päästä aloittamaan tutkimus, josta hyötyvät ennen kaikkea potilaamme, Tuuli Immonen jatkaa.
Lääketutkimusten hyötyjinä lapset ja nuoret
Lääketutkimukseen osallistuminen perustuu aina vapaaehtoisuuteen ja tietoisuuteen siitä, mihin aikoo osallistua. Tutkimukseen osallistumiseen tulee pyytää lupa joko huoltajalta tai yli 15-vuotiaalta potilaalta itseltään. Lähes kaikki ovat halukkaista osallistumaan tutkimuksiin.
"Lääketutkimus HUSissa hyödyttää lapsia eri puolilla Suomea."
-Heli Keinänen
”Meillä on hyvät edellytykset saada uusia lääketutkimuksia. Väestöpohja on Suomen mittakaavassa suuri ja harvinaisemmissa sairauksissa teemme tiivistä yhteistyötä Suomen muiden yliopistosairaaloiden kanssa. Jos saamme lääketutkimuksen HUSiin, se hyödyttää lapsia eri puolilla Suomea”, Heli Keinänen sanoo.
”Tulevaisuus näyttää tällä hetkellä lasten kliinisten tutkimusten osalta hyvältä. Meillä on osaavia ammattilaisia Kliinisen tutkimuksen yksikössä tukemassa tutkimustoimintaa ja innostunutta henkilökuntaa tekemään tutkimuksia”, Matti Hero toteaa.
Lasten kliinisen tutkimuksen yksikkö
- Lasten kliinisen tutkimuksen yksikkö on Uudessa lastensairaalassa. Tutkimuksia tehdään useissa eri lasten yksiköissä.
- Kliinisen tutkimuksen yksikkö on myös Syöpäkeskuksessa ja Sydän- ja keuhkokeskuksessa.
- Kliinisen tutkimuksen yksikkö on saanut tukea muun muassa Lastenklinikoiden Kummeilta. Monet syöpäjärjestöt tukevat lasten syöpätutkimuksia.
